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Nature重磅:新技术可将基因编辑缩短至几周

2018-07-13 13:17:54 网络整理 阅读:99 评论:0

2017年,Kymriah与Yescarta的获批上市宣告了CAR-T疗法时代的到来,也让我们看到了基因编辑与细胞疗法的无限潜力。7月12日,一篇发表在《自然》期刊上的研究,则有望进一步加快细胞疗法的研发进程。业内诸多专家们表示,这可能会给细胞疗法领域带来重大变革。

病毒载体的应用和瓶颈

目前上市的两款CAR-T疗法,其使用的基因编辑技术均依赖于病毒载体。这是对病毒的一次成功改造——很久以前我们就知道,病毒的遗传物质能穿透细胞膜,进入到细胞内,引起感染。这个特性引起了科学家们的兴趣。在1970年代,“生物黑客”们移除了病毒中的致病部分,将它们改造成了递送遗传物质的工具。“病毒载体”一词也由此诞生。如今,这些病毒在基因疗法和细胞疗法中得到了广泛的应用。

Nature重磅:新技术可将基因编辑缩短至几周

▲目前获批的CAR-T疗法,使用的都是基于病毒载体的编辑技术(图片来源:诺华官方网站)

尽管基于病毒载体的先进疗法在研发上取得了诸多突破和进展,也让我们看到了创新基因疗法和细胞疗法井喷的希望,但病毒载体本身却有着成本高、周期长的瓶颈。此外,单靠病毒载体也无法将基因精准地插入到所需的位置,能带来潜在风险——它们可能会影响到健康基因的表达,或是导致插入基因被异常调节,出现失控。这些风险都是高悬于病毒载体头上的达克摩利斯之剑,使我们在基因疗法和细胞疗法的研发上不得不慎之又慎。

“人们花了30年的时间,想要把基因转入到T细胞中。”该研究的第一作者,正在攻读MD/PhD学位的Theo Roth说道。他指出,为了开发用于T细胞编辑的病毒载体,即便有6-7名科学家辛勤工作,也要花上约数月,甚至是一年来进行开发。如果能找到一种不使用病毒载体,但依然能对细胞进行有效编辑的方法,无疑将极大地加速先进疗法的开发。这对整个领域而言,可能带来革命性的变化。

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