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重塑造血干细胞治地贫

2018-10-29 22:53:16 网络整理 阅读:194 评论:0

“对绝大部分地贫的患者来说,这或许可以成为最有效的一个治疗方法。”魏东在讲到这次拿到广东“众创杯”博士博士后创新赛的金奖项目时,兴奋地说。

这种技术叫做:β地中海贫血的基因组编辑治疗。它运用基因组编辑技术,对病人的造血干细胞重新编辑,从而改进造血功能。这项治疗技术目前在世界上只有极少企业在做,而中国仅此一家。

现在,这一技术正在变成现实。魏东带领的团队已在南沙医谷建立了基因编辑工厂,下个月就能完全建成。“顺利的话,希望五年之后推出市场。”看着即将设备进场的生产车间,魏东信心十足。文、图、视频/广州日报全媒体记者 杜安娜

三个月前,魏东下定决心辞去工作,回到国内一家创新生物公司,他说,这是个从心的决定,“第一次在中国做医药研发”。一两周就能重塑干细胞

站在即将投入使用的南沙的工厂内,魏东饶有兴致地介绍了每一间操作室未来的使命。“这间操作室的空气洁净度达到千级以上,里面有一个净化循环风处理系统,让空气时刻都保持洁净。在国内,像这样洁净程度的地方在国内屈指可数。”魏东说:“这里就是将来进行基因编辑的地方”。

未来治疗地中海贫血的场景指日可待。“流程也很简单:从医院取出病人的干细胞,然后拿到南沙车间里加工,再取回去放回人体。如果顺利的话, 一般一两周时间就可以编辑好一个病人的造血干细胞。” 魏东说:“这和以前的治疗方法都不一样,是最简单最直接的方法。”

重塑造血干细胞治地贫

魏东

魏东虽然出生在地中海贫血病并不常见的四川,然而在平日的接触里,他时常感受到患病者的切肤之痛:“地中海贫血是罕见病中较为常见的一种。有报道显示,在广东地区,每6人中就有1个是地贫基因携带者。”

无比纠结的父母

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